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在接下来的数月中,来自中国郑州的外科医生不会小心翼翼地在帕金森病人的头骨上钻孔,然后在大脑中流经约400万个由人胚胎腊细胞分化出有的未成熟神经元(录:即神经前体细胞,可沦为多巴胺神经元)。”5月31日,《大自然》杂志的一篇报导刻画了这样的场景。这一场景起源4月11日,正逢第二十一个世界帕金森日,中国宣告国内月备案的首批两个干细胞临床研究项目在河南郑州大学第一附属医院月启动。
中科院动物研究所副所长、中国科学院院士周琪的研究团队参予两个项目。据报,这是世界首批基于配型积极开展的多能干细胞分化细胞临床重制研究项目,其中的帕金森病项目是全球首个基于配型用于的人胚胎腊细胞分化细胞治疗帕金森病的临床研究。
简而言之,这两个项目是分别用人胚胎腊细胞分化出有的神经前体细胞、视网膜色素上皮细胞来化疗帕金森病和干性年龄相关性黄斑变性。所谓人胚胎干细胞,所指的是来自于人类胚胎,正处于并未分化状态,在一定条件下可分化成各种组织细胞的细胞。近年来,利用人胚胎干细胞来攻下疾病沦为科学家跃跃欲试又慎重前进的一种新的方式。
此前,由于国内没针对性的监管制度,曾使得一批企业游荡在灰色地带,促销腊细胞治疗产品。这一情况在2015年国家公共卫生计生委、食品药品监管总局印发《干细胞临床研究管理办法(全面推行)》(下称《办法》)文件后,以求转变。《办法》对干细胞临床研究机构的资质作出拒绝,并规定机构不得向受试者缴纳干细胞临床研究涉及费用,不得公布或变相公布干细胞临床研究广告,还在伦理审查上原作规范。
2016年10月,中国首批干细胞临床研究机构名单发布,30个国内医院前十名,此次展开首批月备案项目的郑州大学第一附属医院之后在其中。帕金森猴模型已完成,数百人中挑选出10位配型吻合的病人干性年龄相关性黄斑变性的临床试验项目有美国、韩国的先例难以确定,相比之下,用人胚胎腊细胞分化细胞治疗帕金森病因挑战更大,受到更加多注目。据《大自然》报导,周琪回应,在4年时间里,他的团队早已创建起帕金森猴模型,并超过了官方拒绝的标准,但涉及研究论文仍未公开发表。
在积极开展人体试验之前,在模式动物上检验疗法的有效性是必要条件。作为一种神经逆行型疾病,帕金森病的主要病理特征为大脑黑质区域富含的多巴胺神经元慢性进行性丧生,造成原本由这些神经元管控的靶区功能紊乱,影响人肢体的协商运动。周琪团队的化疗方案是诱导胚胎干细胞为神经前体细胞,再行流经到大脑中和帕金森病涉及的纹状体部位,以期超过多巴胺神经元再造的效果。
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